Turn a new leaf.

« Un acteur clé de l’accélération de la recherche sur les maladies rares »

daniel_schermanQu’est-ce qu’une maladie rare, combien en recensez-vous et combien de personnes en sont-elles affectées en France ?

Une maladie est dite « rare » quand elle touche moins de 1 personne sur 2 000. On en dénombre 7 000 aujourd’hui dont 80 % sont d’origine génétique. En France, 3 millions de personnes sont concernées. Pour comparaison, nous sommes globalement sur les mêmes chiffres que ceux du cancer. Les enfants sont les premiers touchés par les maladies rares qui sont très variées et peuvent avoir des conséquences invalidantes plus ou moins visibles. Dans de nombreux cas, il n’y a ni diagnostic ni traitement : c’est ce que nous appelons l’errance diagnostic. Il faut en moyenne entre 4 et 5 ans pour diagnostiquer la maladie.

Quelle est l’histoire de la Fondation maladies rares ?

La Fondation maladies rares a été créée en 2012 dans le cadre du 2e Plan National Maladies Rares 2011-2016. Elle est née de la volonté conjointe de tous les acteurs impliqués dans la recherche et la prise en charge des maladies rares, et plus particulièrement de ses 5 membres fondateurs : l’AFM-Téléthon, l’Alliance Maladies Rares, l’INSERM, la Conférence des Directeurs Généraux de Centres Hospitaliers Universitaires et la Conférence des Présidents d’Université.

Quelles sont ses principales missions ?

La Fondation est une fondation de coopération scientifique, structure privée à but non lucratif, qui porte une mission d’intérêt général : accélérer la recherche sur toutes les maladies rares. Pour ce faire, elle poursuit 3 objectifs : identifier la cause des maladies et aider au diagnostic, aider au développement de nouveaux traitements et rompre l’isolement des personnes malades et de leur famille.

Quelles sont les actions de la Fondation ?

La Fondation maladies rares mène 2 actions majeures pour répondre à ses objectifs. Elle soutient et finance des projets de recherche grâce à une politique scientifique active et facilite l’accès des chercheurs aux nouvelles technologies adaptées à leurs projets. Elle les conseille et les accompagne sur le terrain grâce à un réseau de 7 responsables régionaux
déployés au coeur des inter-régions hospitalo-universitaires.
Présente sur tout le territoire, la Fondation travaille en lien étroit avec les experts du soin et de la recherche dans les maladies rares, grâce à une connaissance précise et juste de son environnement. Elle offre aux médecins et chercheurs une proximité sans équivalent.

Quels résultats concrets avez-vous obtenu depuis votre création ?

Fonds d’amorçage de projets scientifiques, la Fondation est un acteur clé de l’accélération de la recherche sur les maladies rares. Elle accompagne et finance les projets les plus prometteurs avec un taux de réussite remarquable de 30%. Depuis 2012, son rôle de financement de projets se traduit par 3 chiffres clés : plus de 300 projets de recherche financés sur 900 dossiers soumis et expertisés, répartis sur l’ensemble du territoire et 15 plateformes technologiques
de pointe partenaires de ses appels à projets. Depuis 2012, la Fondation a obtenu des résultats significatifs dans son autre mission de conseil et d’accompagnement des équipes de recherche sur le terrain : plus de 170 chercheurs accompagnés, 88 preuves de concept thérapeutique* suivies en proximité par les responsables régionaux de la Fondation et la création en 2017 d’un 1er club réunissant chercheurs et industriels afin d’accélérer le développement des
preuves de concept en vue d’aboutir à des médicaments.

Quelles sont les sources de financement de la Fondation ?

La Fondation bénéficie depuis sa création du soutien financier de ses membres fondateurs et de nombreux mécènes, particuliers et entreprises. En 2016, l’apport de l’AFMTéléthon représentait à lui seul 62% des ressources financières de la Fondation.
Les autres ressources (38%) proviennent d’entreprises privées (15%), d’organismes publics (16%) – Caisse nationale de solidarité pour l’autonomie (CNSA), établissements hospitaliers du Grand Ouest, INSERM – et de particuliers (7%). Plus de 50 entreprises ont apporté leur soutien en 2016 à la Fondation qui est, par ailleurs, habilitée à recevoir toutes les libéralités (legs, donations, assurances vie).
Ces différents soutiens sont très précieux car ils contribuent au développement de ses activités et au financement de ses projets d’excellence.

Comment collaborez-vous avec vos partenaires ?

Nous assurons nos missions grâce au soutien de nos partenaires : petites, moyennes et grandes entreprises ; professions libérales ou commerçants ; fondations et associations.
Élaborés en étroite collaboration, ces partenariats permettent de mobiliser les collaborateurs autour d’une grande cause
solidaire et d’associer la responsabilité sociale du partenaire aux valeurs de la Fondation. Chaque partenaire est unique
et chaque collaboration est construite sur mesure.

* Toute démonstration d’un composé, quelle que soit sa nature, à interagir et à moduler (in vivo/in vitro) une réponse cellulaire et/ou physiologique d’intérêt.